每經記者｜金喆    每經編輯｜董興生    

盡管中國的生物醫(yī)藥產業(yè)在過去10年經歷了迅猛發(fā)展，但近十年的數據顯示，中國生物藥專利轉化率僅為5.60%，美國生物藥專利轉化率為21.63%。基礎研究是生物醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新的源頭，但中國的源頭創(chuàng)新轉化存在堵點。

12月3日，深圳理工大學藥學院院長、歐洲科學院院士陳有海在接受《每日經濟新聞》記者在內的媒體采訪時表示，與傳統(tǒng)工業(yè)、產業(yè)很不一樣，生物醫(yī)藥板塊是知識密集型板塊，需要全鏈條的支持、疏通才能成功，中間哪個環(huán)節(jié)斷了都轉不起來，也會導致創(chuàng)新產品出不來，最關鍵的環(huán)節(jié)就是轉化。

“傳統(tǒng)轉化有兩種模式，一是公司購買專利做研發(fā)，另一種是下海創(chuàng)業(yè)，但大部分都無疾而終。”陳有海說，這兩種傳統(tǒng)模式的失敗率遠遠大于成功率。而現在，大藥企探索最多的模式是與科研人員共建實驗室或成立公司，“像一家人一樣共同開發(fā)項目”，只有這樣深度融合，才有可能把知識密集型的技術變成產品。

正視基礎研究能力的痛點

在政策引領與資本加持下，中國醫(yī)藥創(chuàng)新能力已經邁上新的臺階。目前，我國的全球研發(fā)貢獻已經穩(wěn)居世界第二梯隊前列。以企業(yè)總部所在國統(tǒng)計，2023年中國研發(fā)管線產品數量全球占比28%，首發(fā)上市新藥數量占全球的26.2%，不管是從研發(fā)管線角度還是在全球首發(fā)上市藥物角度看，中國均已遠超其他第二梯隊國家，僅次于美國。

隨著中國本土企業(yè)從國際藥企的追隨者逐漸成為競爭者，業(yè)內開始正視中國生物醫(yī)藥在源頭創(chuàng)新轉化上面臨的挑戰(zhàn)。12月3日，圍繞“激活源頭創(chuàng)新第一公里”，在深圳舉辦的“2024首屆‘灣區(qū)之星’生物醫(yī)藥源頭創(chuàng)新大會”從科學發(fā)現、科學轉化、投資孵化、企業(yè)賦能、政策指引等方面探討源頭創(chuàng)新的關鍵點和路徑。

首先，是正視源頭創(chuàng)新上的差距。盡管我國擁有巨大的人口優(yōu)勢，在GDP總值和醫(yī)藥整體市場方面都是全球第二大市場。但從創(chuàng)新藥的角度來看，其市場規(guī)模與整體上的“全球第二大市場”錯配嚴重，2021年，我國創(chuàng)新藥市場僅占全球的3%。

“如果沒有一個市場的拉動，怎么可能有投資和科學家的結合？如果一個產業(yè)發(fā)展乏力了，一定要從源頭去研究。”中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長宋瑞霖表示，“由于我們自身專利轉化能力不足，導致了中美之間藥品審批數量就不一樣。”

圖片來源：每經記者 金喆 攝

醫(yī)藥的創(chuàng)新源頭，得從醫(yī)療機構或科研院校的專利轉化來看。

陳有海坦言，我國的基礎研究路徑與GDP增長路徑基本一致。“工業(yè)起步晚，現在增長很快，每年增長的速度都處于全世界第一梯隊。基礎研究也是如此，化學可能更好一些，生物相對來說在所有的基礎學科里是最弱的學科。但進步還是非常大，我們在生物醫(yī)藥板塊產出的專利數、文章數基本和美國持平，已經是全球第二了，比第三、第四高得多，但質量相對差一些。”

“源頭創(chuàng)新就要從基礎研究能力談起，我們必須要承認，經過40多年的改革開放，我們的基礎研究能力在不知不覺中取得了巨大的成功。”宋瑞霖在大會現場表示，中國在整個生命科學和醫(yī)學科學領域的進步是全球最快的，但很少有人提到這一點。“其實，從全球排名前100的生命科學研究機構、醫(yī)學研究機構的數量變化，也可以看到中國在這一領域的巨大進步。”

“盡管有進步，但我們必須清楚，我國的轉化醫(yī)學（從病床到實驗室再回到病床）發(fā)展仍較為緩慢。”宋瑞霖提到，在數十家國家依托醫(yī)院臨床醫(yī)學中心中，有9家近十幾年沒有開展過研究者發(fā)起臨床研究（IIT）。“現在所謂的IIT做的都是已上市藥品的新適應癥，93%做的都是這些，怎么可能讓創(chuàng)新成為源頭的活水呢？”宋瑞霖現場發(fā)問。

如何激活源頭創(chuàng)新第一公里？

對于中國的基礎研究能力，陳有海還是很有信心。“雖然源頭創(chuàng)新轉化會面臨很多障礙，但最好的方式就是公司和大學‘結婚’，齊心協(xié)力做好一件事。”

對于如何激活源頭創(chuàng)新第一公里，中國醫(yī)院協(xié)會副會長、國家藥品監(jiān)督管理局原副局長陳時飛覺得，首先是要引導基礎研究，聚焦真實世界未被滿足的需求。

“基礎研究、科學發(fā)現是源頭創(chuàng)新的根本，也是藥物研發(fā)的起點。然而，目前許多基礎研究在研究方向和研究選題上，我覺得過多聚焦在學術的熱點，缺乏對未滿足醫(yī)療需求的關注。一定程度上，與臨床需求的某些領域是脫節(jié)的，導致科學發(fā)現也無法順利進入轉化的階段。”陳時飛說，“有些成果發(fā)布、論文發(fā)表了，也就到此為止了。或者研究視野局限于單一靶點和路徑，忽略或者是輕視了新靶點、新機制的研究，或者是早期的探索。沒有早期的探索，沒有源頭的研究，就談不上后續(xù)的成果。”

陳時飛也提出，要促進科學轉化，打通實驗室到市場的瓶頸?？茖W發(fā)現和研究成果只有完成高效轉化，才能成為有價值的、實際的產品，要提高轉化技術的成熟度，滿足企業(yè)和投資者的產業(yè)化需要。但現在，還存在技術單位和研發(fā)方向與市場需求錯位，還有很多問題需要全行業(yè)共同努力來改進。

對于創(chuàng)新項目孵化的資本，陳時飛也認為，過去偏好成熟技術、跟風追捧熱門靶點的投資模式難以為繼，應該鼓勵長期資本進入創(chuàng)新領域，吸引更多的國際資本和創(chuàng)新資源進入國內市場，增加對前沿探索性項目的投入。

實際上，越來越多的中國企業(yè)正在將臨床試驗與國際金標準進行直接對比。復星國際董事長郭廣昌表示，復星堅持創(chuàng)新從需求出發(fā)，目的就是要解決患者碰到的問題，瞄準醫(yī)生與患者實際的需求，為他們提供好用、管用的藥，能夠提高患者生活質量的藥，最好是能真正治愈的藥。

郭廣昌還提到，CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）產品奕凱達給患者帶來的革命性變化，帶來的是治愈希望。因此，他非?？春肅AR-T技術未來的發(fā)展，下一步將聚焦患者需求，降低成本。他認為，現在CAR-T成本太高，提升可負擔性是當務之急，復星的創(chuàng)新不僅要從科學上有突破和新探索，更要在技術上進行新迭代、新優(yōu)化，讓更多的患者從中獲益。